臍帶血是嬰兒出生後殘留在臍帶及胎盤内的血液，含有多種類型的幹細胞，這些幹細胞具有多向分化潛能。與胚胎幹細胞、骨髓幹細胞相比，臍帶血幹細胞具有對捐助者風險低、無倫理問題、抗宿主病風險低及快速可用性等獨特性質，也預示着臍帶血幹細胞具有更廣闊的應用前景，為再生醫學提供了另一種重要來源。

自1988年世界首例臍帶血幹細胞移植救治了1名範可尼貧血症患兒後，臍帶血幹細胞已成為血液系統疾病造血幹細胞的重要來源，截止目前，我國臍帶血應用也已超12000例。随着對臍帶血幹細胞研究的深入，它的臨床應用已不再局限于血液系統疾病，在治療非血液系統疾病的臨床研究中也取得良好的成果，未來的應用前景将更得更加廣闊。

循環系統

中文《Circulation Research》發表的一項研究納入了30例穩定心力衰竭患者，随機分為幹預組和對照組給予靜脈輸注臍帶血幹細胞及安慰劑治療。研究結果發現，與安慰劑治療組相比，臍帶血幹細胞治療可持續顯著改善患者1年内心髒的泵血功能、日常功能狀況及生活質量，且不會導緻治療相關不良反應或産生異種抗體。

川北醫學院附屬醫院的李衛東等探讨了臍帶血幹細胞移植治療缺血性心髒病的臨床效果和安全性，130例缺血性心髒病患者随機分為觀察組和對照組，其中對照組應用常規藥物治療，觀察對比兩組患者治療前以及治療後3個月的左室舒張末容量、右室舒張末容量、左室射血分數及治療後臨床療效及生活質量改善狀況。結果顯示，應用臍帶血幹細胞移植治療缺血性心髒病效果好，能顯著改善心功能且安全性高。

内分泌系統

美國佛羅裡達大學的Haller等開展了一項臨床試驗，經外周靜脈為15例新診斷的1型糖尿病患兒實施臍帶血幹細胞自體移植，實驗結果顯示，自體臍帶血能夠抑制患兒内源性胰島素的減少且沒有明顯不良反應，移植後6個月患兒外周血仍含有較多的調節性T細胞，免疫功能有所改善，表明了自體臍帶血治療1型糖尿病的有效性及安全性。

美國哈肯薩克大學醫學中心的趙勇等開展了一項開放标簽的Ⅰ期/Ⅱ期研究，36例長期患有2型糖尿病的患者被分為口服藥物組、口服藥物及胰島素注射組、口服藥物損傷B細胞功能及胰島素注射組，3組患者均接受臍帶血幹細胞移植，試驗結果顯示，2型糖尿病患者在經過臍帶血幹細胞移植後代謝控制得到提高并且降低了炎症反應，臍帶血幹細胞有可能成為治療2型糖尿病的一種創新療法。

神經系統

日本大阪大學蛋白質研究所的Lee等開展了一項自體臍帶血移植治療腦癱的臨床試驗，共納入腦癱患者20例，靜脈輸注自體臍帶血，治療效果通過腦磁共振成像-彌散張量成像、腦灌注單光子放射計算機斷層掃描技術以及運動認知評估工具進行評定。結果顯示，靜脈輸注耐受性良好，其中5例患者的神經系統功能得到改善，此次試驗驗證了自體臍帶血用于腦癱治療的安全性及可行性。

巴西聖保羅大學的Da Costa等開展的一項臨床試驗納入30例感音神經性聽力受損患兒，根據行為測聽法及聽性腦幹反應比較臍帶血幹細胞移植前後的聽力數據，實驗結果顯示，3例患者在移植後恢複正常聽力，20例患者的感音神經性聽力有所改善。此次試驗客觀地判斷臍帶血對黏多糖病兒童聽力損傷的治療效果，結果顯示臍帶血幹細胞能夠提高患兒的聽力。

廣東省深圳市第六人民醫院的梁豪文等探讨了臍帶血間充質幹細胞來源神經幹細胞對肌萎縮側索硬化症患者短期内功能獨立性評分的影響，與治療前比較，幹細胞移植治療後患者功能獨立性評分提高，T淋巴細胞總數降低，臍帶血間充質幹細胞來源神經幹細胞移植治療短期内通過一定的免疫調節作用可以改善肌萎縮側索硬化症患者的臨床症狀和日常生活能力。

北京和衆華信治療中心的吳立克等對30例帕金森病患者進行了臍帶血間充質幹細胞移植，采用帕金森病統一評分量表對患者移植前後神經功能進行評定，結果顯示，移植後3個月帕金森病統一評分量表分值均明顯降低，患者震顫、強直、運動遲緩、姿勢不穩等臨床症狀均得到明顯改善，均未出現移植物抗宿主病。

美國杜克大學醫學中心的Dawson G 等開展了一項Ⅰ期開放标簽試驗用于評估自體臍帶血治療自閉症譜系障礙的安全性及可行性，試驗納入25例患有自閉症的幼兒，外周靜脈注射自體臍帶血。治療前以及治療後的第6周和第12周接受行為和功能測試評估，最終結果表明靜脈輸注自體臍帶血在治療幼兒自閉症譜系障礙中是可行安全的，且耐受性良好。

臍帶血幹細胞治療神經系統的臨床研究呈現不斷擴大的趨勢，2017年10月，美國杜克大學醫學中心取得了美國食品藥品管理局的許可開始了一項擴大範圍 (Expanded Access)的臨床研究，為更多神經系統疾病患者提供研究性臍帶血療法。範圍擴大後，将允許18歲以内患者使用兄弟姐妹的臍帶血參加臨床研究。

其他疾病

湖南省人民醫院的陳海鷗等觀察了臍帶血幹細胞移植治療肝硬化的療效，納入失代償期肝硬化患者34例，所有患者經肝動脈将幹細胞懸液移植入肝髒，分别在移植後第1周以及1、3、6個月查肝功能，觀察實驗室指标、臨床症狀及不良反應，結果表明，臍帶血幹細胞移植安全可行并且可以不同程度改善肝硬化患者臨床症狀、肝功能和凝血功能。

美國杜克大學醫學中心的Martin等進行的一項Ⅱ期多中心研究，用于評估異體臍帶血治療溶酶體和過氧化物酶病。納入的69例患者分别患有黏多糖症、黏脂貯積症、腎上腺素腦白質營養不良症、異染性腦白質營養不良症及克拉伯症，各個患者接受相同的預治療、移植物抗宿主預防治療及支持療法。通過評估移植的存活率、宿主反應及毒性反應确定臍帶血移植是否有效，結果顯示，移植後患者的1年存活率為72%，第42天中性粒細胞移植的累積發生率為78%，Ⅱ至Ⅳ級宿主反應發生率為36%，臍帶血移植有望成為治療溶酶體和過氧化物酶病初期患者的一線療法。

撰文：朱灏

校對：觀sir