齊魯晚報·齊魯壹點記者 韓虹麗 通訊員 張曉琳 董睿

地球上每一萬個人中，就有六到十個罕見病患者。他們不僅承受着疾病的苦難，卻也要背負看病“資金” 難題，有些患者甚至一背就是終生。

别讓罕見病，終身治療給擊垮

安安是家裡的老幺，他還有兩個姐姐，對于“重男輕女”的家庭來說，兒子的到來為家庭帶着無數歡聲笑語。可天不遂人願，安安從小坐爬走等都比他姐姐小時候慢，2歲了還不會說話，3歲了走路還跛行。

經檢查安安确診患了一種罕見的遺傳代謝性疾病，甲基丙二酸血症。

這是一種先天性遺傳病，通過藥物治療可以控制病情，但須終生治療。

一聽說孩子的病能治，安安父母懸着的心終于放了下來；又一聽說要終生服藥，還要進行長期的康複訓練，家長燃起的希望之火瞬間熄滅。

安安的家庭本不富裕，因為超生交了一大筆罰款，再加上這幾年天南海北地給安安看病、訓練，家裡早就一貧如洗。好在甲基丙二酸血症是兒童罕見病醫療救助的病種！

專家們了解到安安一家的實際情況，幫助安安在醫院申請了醫療救助，安安在山東大學附屬兒童醫院發生的檢查費、治療費等可以進行救助。經過一周服藥後，安安的病情就得到了很好的控制，乏力、嗜睡、肢體抖動都沒有了，走路跛行等神經損害也在康複訓練中。

像安安這種患罕見病的孩子還真不少，在山東大學附屬兒童醫院兒研所僅在2014-2021年就檢測出四千五百餘例遺傳性出生缺陷兒童，發現了國内外首例罕見病一百餘例，包括了國際首例罕見病20人的大家系。

為提升兒童罕見病診療水平、關注罕見病兒童的生存質量，早在2018年，山東大學附屬兒童醫院捐資300萬元，與山東省扶貧開發基金會發起天使健康專項基金暨兒童罕見病醫療救助項目，開展了針對貧困家庭的兒童罕見病醫療救助。為60餘個患有罕見病的困難家庭患兒提供了醫療費用補助，減輕了患兒家庭的醫療負擔。

僅在2021年就救助31人，包含視網膜母細胞瘤、特納綜合征、甲基丙二酸血症、生長激素缺乏症、朗格漢斯組織細胞增生症、脊髓型肌萎縮、結節性硬化症、肝豆狀核變性、鳥氨酸氨甲酰基轉移酶缺乏症、線粒體腦肌病等10個病種，救助金額達65.1萬餘元。

兒童罕見病醫療救助項目的救助對象包括哪些呢？

隻限于在項目定點醫療機構山東大學附屬兒童醫院（濟南市兒童醫院）救治的患兒。具體來說，在山東大學附屬兒童醫院診斷并救治的18歲以下罕見病患兒，同時滿足下列條件才有望得到醫療救助。

下列幾種情況可以優先救助：

1、首次申請個案優先救助；2、低保、低收入的罕見病家庭優先救助；3、申請家庭超過兩位病友的家庭優先；4、已納入醫保或有其他聯合救助，但依然無力支付的罕見病病友優先救助；

哪些病種有望得到醫療救助呢？

目前兒童罕見病救助的病種增加到近50種，具體救助病種見下面的圖表：

兒童罕見病項目救助的标準是多少？ 項目如何救助？救助的标準是怎樣的？

具體救助機制是這樣的：

1、有特效藥物或特食，門診病人自付費用超過3000元（含）、小于4000元的，醫療費用補助标準為3000元。

2、有特效藥物或特食，門診病人自付費用超過4000元（含）的，按自付費用的75%予以補助，最高補助額為10000元（含）。

3、無特效藥物或特食，有對症治療的手術，手術病人自付費用超過3000元（含）、小于4000元的，醫療費用補助标準為3000元。

4、無特效藥物或特食，有對症治療的手術，手術病人自付費用超過4000元（含）的，按自付費用的75%予以補助，最高補助額為30000元（含）。

5、無特效藥物或特食，僅有輔具、輔助用藥等費用不在報銷範疇。

家長如何申請救助呢？

1、患兒法定監護人提出申請，按要求填寫《兒童罕見病救助項目個人申請表》；并提供相關資料。

2、項目定點醫療機構就診科室協助患兒家長完善并審核病情診斷證明、門（急）診記錄、住院首頁及病曆、出院記錄、相關醫學影像資料報告單原件（或加蓋醫院公章的複印件）。

3、項目定點醫療機構就診科室對上述材料審核完畢報送本院醫務科。

4、醫務科組織專家組對患兒申報材料進行初審和複審，複審無誤後上報山東省扶貧開發基金會（以下簡稱：基金會）。

5、基金會審核無誤後向受助患兒或其監護人銀行賬戶撥付相應救助金，并向項目管理機構醫務部門反饋受助患兒名單及金額。

注意，家長需提交下列申請資料：

1、兒童罕見病救助項目個人申請表。

2、患兒家長提供患兒近期照片、法定監護人的戶口簿和身份證複印件；

3、家庭經濟困難證明。低保證、低收入證、建檔立卡貧困戶證明材料複印件，或村（居）委會等出具的貧困證明材料原件。

4、在兒童醫院就診的科室協助患兒家長完善并審核病情診斷證明、門（急）診記錄、住院首頁及病曆、出院記錄、相關醫學影像資料報告單原件（或加蓋醫院公章的複印件）。